FDA와 협의 거쳐 용량 증량 코호트 4까지 확대 결정
코호트 1 환자 투여 28일 만에 완전관해(CR) 도달
핵심 요약
- HLB이노베이션이 미국 자회사 베리스모 테라퓨틱스를 통해 진행 중인 CAR-T 치료제 후보물질 ‘SynKIR-310’의 미국 임상 1상(CELESTIAL-301)에서 고용량 평가를 위한 코호트를 확대했다고 7월 23일 밝혔다.
- FDA와 협의를 거쳐 기존 2단계였던 용량 증량 계획을 코호트 4까지 넓혔으며, 코호트 2에서는 용량제한독성(DLT)이 관찰되지 않아 양호한 내약성을 확인했다.
- 앞서 미국암연구학회(AACR 2026)에서 발표된 초기 데이터에 따르면 코호트 1 환자는 중증 CRS나 ICANS 없이 투여 28일 만에 완전관해(CR)에 도달해 6개월 이상 관해 상태를 유지했다.
HLB이노베이션이 미국 자회사 베리스모 테라퓨틱스를 통해 진행 중인 차세대 혈액암 CAR-T 치료제 후보물질 ‘SynKIR-310’의 미국 임상 1상(CELESTIAL-301)에서 고용량 구간 안전성 평가를 위한 코호트를 확대했다고 7월 23일 밝혔다. FDA와 협의를 거쳐 기존 2단계였던 용량 증량 계획을 코호트 4까지 넓혔으며, 최근 코호트 3 환자 등록을 시작했다.
CELESTIAL-301은 재발성·불응성 B세포 비호지킨림프종(B-NHL) 환자를 대상으로 한 미국 다기관 공개 임상이며, 기존 CD19 CAR-T 치료 후 재발한 환자도 등록 대상에 포함해 새로운 치료 가능성을 검증한다.
당초 임상은 상용 CAR-T 치료제의 통상 투여 용량을 고려해 2단계 증량으로 설계됐지만, 코호트 2에서 용량제한독성(DLT)이 관찰되지 않아 내약성이 양호한 것으로 확인되면서 FDA와 협의 후 증량 범위를 넓혔다. 이번 코호트 3은 상용 CAR-T 치료제의 통상 투여 범위를 넘어서는 고용량 구간으로, HLB이노베이션은 이를 통해 SynKIR-310의 안전성을 추가 검증하고 2상 권장 용량(RP2D) 설정에 필요한 임상 데이터를 확보한다는 계획이다.
CAR-T 치료제는 투여 용량이 높아질수록 사이토카인방출증후군(CRS)과 면역효과세포연관 신경독성증후군(ICANS) 위험이 커지는 것으로 알려져 있으며, 고용량 세포 생산 과정에서는 고효율 유전자 도입과 균일한 세포 품질 확보도 과제로 꼽힌다.
베리스모의 KIR-CAR 플랫폼은 NK세포의 KIR 수용체 작동 원리를 CAR-T에 적용해 표적 항원이 없을 때 T세포가 과도하게 활성화되지 않도록 설계됐다. 이를 통해 기존 CAR-T의 만성 활성화와 세포 탈진 문제를 줄인 것이 특징이다.
HLB이노베이션은 코호트 2까지의 임상 중간 결과를 연내 글로벌 학회에서 공개할 예정이다. 앞서 미국암연구학회(AACR 2026)에서 발표된 초기 데이터에 따르면 코호트 1 환자는 중증 CRS나 ICANS 없이 투여 28일 만에 완전관해(CR)에 도달했고 6개월 이상 관해 상태를 유지했다.
HLB이노베이션 관계자는 “초기 임상 결과 공개 이후 의료진과 환자들의 관심이 높아지며 환자 등록이 가속화되고 있다”며 “고용량 구간에서도 안전성과 치료 효능을 입증해 KIR-CAR 플랫폼의 차별성을 뒷받침할 임상 근거를 지속 확보하겠다”고 말했다.
출처: ittimes (https://www.ittimes.com/news/articleView.html?idxno=86014)